सबसे गंभीर चिकित्सा समस्याओं में से कुछ जीन के कारण होती हैं जो एक आवश्यक प्रोटीन का उत्पादन करने या एक त्रुटिपूर्ण संस्करण का उत्पादन करने में विफल रहती हैं। वैज्ञानिकों ने एक चौथाई शताब्दी के लिए महसूस किया है कि दोषपूर्ण जीन को ठीक से काम करने वाले लोगों को बदलकर ऐसी स्थितियों को ठीक करना संभव है। उन्होंने सीखा है कि स्वस्थ कोशिकाओं में जीन को कैसे खोजा जाता है और उन्हें डीएनए के लंबे हिस्सों से काट दिया जाता है। उन्होंने सीखा है कि "अच्छे" जीन को वायरस में कैसे पेश किया जाए जो वैक्टर के रूप में काम करेगा; "वायरस का पूरा उद्देश्य अपने डीएनए को एक सेल में सम्मिलित करना है।"
अब तक, कम से कम, शोधकर्ताओं ने जीन थेरेपी का उपयोग स्थायी रूप से एक बीमारी को ठीक करने में सक्षम नहीं किया है, हालांकि। पूरी बात पहले सोचा की तुलना में कहीं अधिक जटिल हो जाती है। और पूरे प्रयास को एक गंभीर झटका लगा, जब एक जीन थेरेपी परीक्षण के दौरान एक किशोर मरीज की मृत्यु हो गई- जाहिरा तौर पर वायरस से, पेश किए गए जीन से नहीं। वास्तव में, थिओडोर फ्राइडमैन, जो एक अग्रणी व्यक्ति थे, जिन्होंने 1972 में एक सेमिनल पेपर को कोट किया था, वर्तमान शोध की स्थिति का वर्णन करने के लिए "जीन थेरेपी" को "जीन ट्रांसफर" पसंद नहीं करते।
हाल ही में, फ्रांस और संयुक्त राज्य अमेरिका में शोधकर्ताओं की टीमों ने छोटी सफलताओं की सूचना दी है। पहले में, समूह ने दो शिशुओं में प्रतिरक्षा की कमी को ठीक किया। दूसरे में, वैज्ञानिकों ने हीमोफिलिया वाले तीन लोगों में आवश्यक जीन ले जाने वाले वायरस को इंजेक्ट किया। एक साल बाद, उनमें से दो एक रक्त के थक्के कारक का निर्माण कर रहे थे जिसमें हेमोफिलिया की कमी थी।
सिद्धांत रूप में, जीन थेरेपी में दोषपूर्ण जीन से जुड़े रोगों को ठीक करने की क्षमता है। कोरोनरी धमनी की बीमारी वाले रोगियों पर विचार करें, एक ऐसी स्थिति जिसमें वाहिकाओं को आंशिक रूप से अवरुद्ध किया जाता है ताकि रुकावटों से ऊतक को नीचे पर्याप्त रक्त न मिले और इसलिए पर्याप्त ऑक्सीजन न हो। ऐसे मामलों में, शरीर स्वाभाविक रूप से अधिक रक्त वाहिकाओं को उत्पन्न करेगा, जो कि संपार्श्विक परिसंचरण के रूप में जाना जाता है। लेकिन अक्सर शरीर को बनाए नहीं रखा जा सकता है, और ऑक्सीजन-भूखे कोशिकाएं एनजाइना के रूप में ज्ञात दर्द को उत्पन्न करती हैं। शरीर में एंजियोजेनिक ग्रोथ फैक्टर पैदा करने वाले जीनों को जोड़कर, संपार्श्विक परिसंचरण को तेज और बढ़ाया जा सकता है।
इस तरह की वृद्धि से, हालांकि, यह जीन को पेश करने के लिए एक आसान छलांग है जो पूरी तरह से स्वस्थ शरीर में सुधार करेगा। अचानक हम यूजीनिक्स के करीब हैं, नस्ल को सुधारने के लिए एक बदनाम विज्ञान (नाजियों बड़ा विश्वासियों) था।
जीन थेरेपी में बहुत अधिक संभावनाएं हैं, और हर दिन वैज्ञानिक रोगियों के साथ सफल होने के करीब पहुंचते हैं। जो बहुत सारे लोगों के लिए महान दिन होगा।
